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给大家来点希望,诱导分化干细胞有望“治愈”糖尿病
糖尿病的本质是胰岛素绝对或相对分泌不足,而胰岛β细胞是体内唯一分泌胰岛素的细胞
因此β细胞替代或补充疗法才是治疗糖尿病的根本途径
通过生物工程方法诱导干细胞分化成胰岛素分泌细胞,从而产生胰岛素用于β细胞替代疗法,可能为糖尿病治疗带来希望
VX-880是一种同种异体干细胞衍生的完全分化的胰岛细胞疗法,目前正在1型糖尿病患者中开展相关临床试验(FORWARD)
近期FORWARD试验的部分结果于2024年第60届欧洲糖尿病研究协会年会(EASD)公布
研究结果显示,单次输注VX-880可显著改善血糖水平且不出现严重低血糖事件,患者有望摆脱对外源胰岛素的依赖,实现糖尿病“治愈”
截至2024年5月共有14例患者接受了VX-880治疗
其中12例患者接受了完整剂量的VX-880单次输注,2例患者接受了1/2剂量的VX-800
第90天混合餐耐量试验(MMTT)检测到葡萄糖反应性C肽释放达到具有临床意义的水平,提示14例患者在输注VX-800后均起效
12例接受完整剂量的患者血糖水平显著改善,均达到了HbA1c目标水平(<7%),第180天时,HbA1c平均水平为6.2%
92%(11/12)患者使用外源性胰岛素的频率大幅减少,75%(9/12)患者在治疗180天及之后不再使用外源性胰岛素
4例随访超过1年的患者达到了研究主要终点,即未发生严重低血糖事件、HbA1c水平<7%及不再依赖外源性胰岛素治疗
糖尿病的本质是胰岛素绝对或相对分泌不足,而胰岛β细胞是体内唯一分泌胰岛素的细胞
因此β细胞替代或补充疗法才是治疗糖尿病的根本途径
通过生物工程方法诱导干细胞分化成胰岛素分泌细胞,从而产生胰岛素用于β细胞替代疗法,可能为糖尿病治疗带来希望
VX-880是一种同种异体干细胞衍生的完全分化的胰岛细胞疗法,目前正在1型糖尿病患者中开展相关临床试验(FORWARD)
近期FORWARD试验的部分结果于2024年第60届欧洲糖尿病研究协会年会(EASD)公布
研究结果显示,单次输注VX-880可显著改善血糖水平且不出现严重低血糖事件,患者有望摆脱对外源胰岛素的依赖,实现糖尿病“治愈”
截至2024年5月共有14例患者接受了VX-880治疗
其中12例患者接受了完整剂量的VX-880单次输注,2例患者接受了1/2剂量的VX-800
第90天混合餐耐量试验(MMTT)检测到葡萄糖反应性C肽释放达到具有临床意义的水平,提示14例患者在输注VX-800后均起效
12例接受完整剂量的患者血糖水平显著改善,均达到了HbA1c目标水平(<7%),第180天时,HbA1c平均水平为6.2%
92%(11/12)患者使用外源性胰岛素的频率大幅减少,75%(9/12)患者在治疗180天及之后不再使用外源性胰岛素
4例随访超过1年的患者达到了研究主要终点,即未发生严重低血糖事件、HbA1c水平<7%及不再依赖外源性胰岛素治疗