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7名接受蓝鸟公司基因疗法的儿童患上了血癌
2022年，美国FDA批准了蓝鸟公司的慢病毒基因疗法elivaldogene autotemcel (eli-cel) 上市，用于减缓4-17岁患有早期活动性脑型肾上腺脑白质营养不良男性患者的疾病进展。该疗法售价高达300万美元，成为当时全世界最贵药物。
2024年10月9日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）同期发表了两篇研究论文，这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤，共7名接受蓝鸟公司基因疗法的儿童患上了血癌。