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2024-10-13 13:25:30

背包𝕏客 on Nostr: 7名接受蓝鸟公司基因疗法的儿童患上了血癌 ...

7名接受蓝鸟公司基因疗法的儿童患上了血癌
2022年,美国FDA批准了蓝鸟公司的慢病毒基因疗法elivaldogene autotemcel (eli-cel) 上市,用于减缓4-17岁患有早期活动性脑型肾上腺脑白质营养不良男性患者的疾病进展。该疗法售价高达300万美元,成为当时全世界最贵药物。
2024年10月9日,国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)同期发表了两篇研究论文,这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤,共7名接受蓝鸟公司基因疗法的儿童患上了血癌。
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